• 開發下一代體內基因編輯療法,Moderna達成戰略合作

    1評論 2021-11-04 11:59:03

      11月2日,Moderna和Metagenomi聯合宣布,兩家公司達成一項戰略研發合作,將專注于共同推進新型基因編輯系統在人體內的治療應用。

      根據合作協議,Metagenomi和Moderna將推進一系列針對未披露靶標的體內基因編輯療法。Metagenomi將獲得預付款,并有資格獲得特定的目標期權行權費,開發、監管和商業化里程碑付款,以及任何由Moderna商業化產品凈銷售額的分級特許權使用費。Moderna還同意以可轉換債券的形式對Metagenomi進行股權投資。

      此次合作將利用Metagenomi的新型基因編輯工具,以及Moderna的mRNA平臺以及脂質納米顆粒 (LNP) 遞送技術,為患有嚴重遺傳性疾病的患者開發新的治療方法。

      Metagenomi是一家基因編輯公司,致力于利用下一代基因編輯系統的專有工具箱開發潛在的治療方法,這些工具可以對DNA進行精確編輯,這是目前技術無法實現的。

      Metagenomi專有的發現引擎包括以下四個平臺:首先,從自然樣本中提取DNA。其次,對基因組進行篩選,以發現新的基因編輯工具。之后,通過人工智能(AI)分析并識別高質量的候選療法。最后,對候選療法進行優化和應用。

      現有技術的局限性主要包括:1)僅來源于少部分酶;2)脫靶現象;3)PAM限制;4)大核酸酶遞送挑戰。相較于現有技術,Metagenomi下一代基因編輯技術優勢包括:1)豐富的酶多樣性;2)復合的工具箱,包括新的堿基編輯器和轉座酶;3)高特異性編輯,安全性更高;4)大量的PAM序列擴大了基因組的靶向性;5)來源于非人類環境非免疫原性核酸酶;

      Moderna Genomics(mGx)部門總經理兼首席科學官Eric Huang博士表示:“Metagenomi展示了其專有宏基因組學(metagenomics)方法的強大功能,該方法可以挖掘自然環境以發現下一代基因編輯工具,并且他們已經具備了能潛在解決多種疾病的基因編輯工具的發現方法”!八麄兊陌l現平臺和專業知識將擴大Moderna Genomics創新的體內基因編輯療法,以滿足嚴重未滿足醫療需求。此次合作是我們在創造基于基因組工程轉型藥物征程上的又一個里程碑!

    【來源:醫藥魔方 作者:拾貝(責任編輯:Robot RF13015)

    關鍵詞閱讀:Moderna

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